Jag äger aktier i Unity Biotechnology och har tidigare berättat om bolaget. De utvecklar läkemedel som rensar kroppen på senescenta celler, vilket är celler som fastnat i ett zombieliknande tillstånd mellan levande och döda. Andelen sådana celler ökar med åldern och misstänkts bidra till flera sjukdomstillstånd, bland annat kronisk inflammation.
Den första kandidaten till läkemedel som Unity utvecklat heter UBX0101 och har testats mot ledvärk (artros) i en större så kallad fas-2 studie med 183 deltagande personer. Resultaten kom i början av förra veckan och tycks visa att läkemedelskandidaten är helt verkningslös. Aktien föll 75 % på nyheten. Unity överger nu det här specifika programmet och ska istället gå vidare med andra liknande läkemedelskandidater för andra sjukdomar.
Det finns flera möjliga skäl till varför studien misslyckades, t.ex. att senescenta celler inte bidrar till ledvärk eller att UBX0101 inte var effektivt för att slå ut dem. Det finns också dem som tror att man måste slå ut senescenta celler över hela kroppen för att få effekt, inte endast lokalt genom injektion som var fallet med UBX0101 (se kommentar hos FightAging!). Spännande nog finns det redan läkemedel som kanske kan göra detta och på forumet Age Reversal Network finns flera personer som själva experimenterar med detta.
Efter att det tråkiga resultatet kom in vände jag på mina aktier och ökade innehavet. Tyvärr köpte jag alltför tidigt, när aktien ”bara” hade fallit 60 %, men om framtida försök lyckas bättre kan det nog ändå bli en bra affär. Går de lika illa blir aktien istället värdelös. Sådana är de risker man tar när man investerar i utvecklingsbolag inom biotech.
Senolytiska läkemedel har potentialen att föryngra en organism och kan vara en av de största upptäckterna inom modern medicin. De har bara funnits i fem års tid. UNITY Biotechnology (NASDAQ: UBX) är det första börsnoterade företaget som försöker ta dem till marknaden.
Senolytiska läkemedel – en föryngringskur?
Cellåldrande är en naturlig process i människor och djur där en cell sakta tappar förmågan att dela sig. I normala fall avslutas denna process med programmerad celldöd, så kallad apoptos. Hos en liten andel celler fungerar inte detta. Cellerna blir istället resistenta mot apoptos och börjar i flera fall utsöndra kemikalier som ställer till oreda och bland annat stimulerar inflammation. Dessa felande celler kallas senescenta.
Runt sekelskiftet började forskare argumentera för att uppsamling av senescenta celler i vävnader har betydande negativa konsekvenser och eventuellt är en bidragande orsak till åldrande. År 2011 testades hypotesen första gången experimentellt i en uppmärksammad studie publicerad i Nature. Författarna genmodifierade möss för att kunna slå ut senescenta celler och noterade att mössen fick märkbart bättre hälsotillstånd.
Att genmodifiera på det sätt som gjordes i experimentet är inte praktiskt tillämpbart på människor. För att kunna slå ut senescenta celler har forskare istället inriktat sig på de mekanismer som förhindrar senescenta celler att undergå programmerad celldöd. Minst sex olika mekanismer har identifieras och flera läkemedelskandidater som kan intervenera i dessa har föreslagits. I möss har dessa senolytiska läkemedel visat sig effektiva, men inget enskilt läkemedel tycks fungera för alla typer av celler.
Det är ännu oklart hur betydelsefulla senolytiska läkemedel kommer att bli, men de har potentialen att erbjuda en föryngringskur som motverkar ålderskrämpor, minskar risken för ålderssjukdomar och förlänger livet. Blir det så finns även chansen att de stora folklagren får upp ögonen för att åldrande är ett medicinskt tillstånd som kan behandlas och på sikt kanske helt botas. För den som vill fördjupa sig i området senolytisk medicin rekommenderar jag en översiktsartikel av Kirkland et al. från 2017.
UNITY Biotechnology
Det första börsnoterade bolaget som försöker ta senolytiska läkemedel till marknaden är amerikanska UNITY Biotechnology (NASDAQ: UBX). Bolaget testar primärt två läkemedelskandidater, UBX0101 och UBX1967 som verkar på skilda mekanismer för att stimulera senescenta celler till programmerad celldöd. Den första testas nu i fas 2 mot ledsjukdomen artros, som drabbar var fjärde svensk över 45 år. Den inledande rapporten från fas-2 studien väntas in under våren. Det är långt ifrån säkert att utfallet blir positivt – resultaten från fas-1 studien var inte helt övertygande.
Det andra läkemedelskandidaten, UBX1967, är ett samarbete med ett kinesiskt företag, Ascentage Pharma och ska testas mot ögonsjukdomar men det kommer att dröja åtminstone till mitten av år 2021 innan läkemedlet har kunnat visas vara tillräckligt säkert för ett fas-1 försök.
UNITY Biotechnology är endast ett av flera företag som väntas lansera senolytiska läkemedel. De har med största sannolikhet inte de bästa läkemedelskandidaterna och deras sätt att administrera UBX0101 lokalt, med injektion, istället för att slå ut senescenta celler i hela kroppen minskar sannolikt effekten. UNITY har dock den stora fördelen att de kan bli först på marknaden med ett senolytiskt läkemedel.